三庚酸酯或可治疗1型色氨酸缺陷综合征

小脑代谢紊乱的程序与疼痛繁杂，由于许多问题仍然难以确定，所以疗法十分吃力。正最常情况下，是小脑能量代谢的主要成品。1型转运体缺失病症（G1D）由于SLC2A1基因的突变，终于造成小肾上腺素积聚减少。

G1D最常展示出为病症发病与小MRI棘波。除此以外的是，在G1D动物模型基本中所，G1D一系列举足轻重神经细胞功能缺失，最常独立于血小脑屏障就其的GLUT1转运体精神上，而提高小脑组织内浓度可以过重疼痛。作者指出这些发现可能与人类G1D疾病就其，因此可以试图蓬勃发展加强小脑流入或获取有效替代底物的疗法新方法。

目前用作G1D的病症饮食疗法，仅能过重2/3病患的运动精神上或病症发病，而且并非普遍耐受。有研究工作表明，与生酮饮食疗法方式相反的，如三庚酸胺等营养物质可能会通过回补化学反应，可用TCA（三醛可逆）的中所间产物，从而起作用。

因此来自阿肯色大学东南方医学中所心的研究工作者们，进一步筹划非商业性、开放首页系列的临床研究工作，对三庚酸胺疗法新方法进行评核。研究工作结果在线撰写于8同年11日的JAMA Neuro杂志上。

研究工作共纳入14名未曾不感兴趣生酮饮食疗法的1型转运体缺失病症的学童与。干预意图为，在人小脑日最常饮食中所可用食品级三庚酸胺。

由于大多病症发病不突出，病患或死者的感觉不足以用作评核。因此，研究工作者使用定量小MRI、神经细胞病态学、尿液分析、小脑运动量的核磁共振检查等意图。

研究工作表明，1名人小脑（7%）没有显现出棘波；而其他人小脑在应用三庚酸胺后，棘波降幅曾达70%，大部分病患神经细胞病态展示出以及小脑运动量提高。11名病患（78%），近十年使用三庚酸脂后未曾显现出副作用。3名人小脑（21%）展示出为呼吸道疼痛，1（7%）名人小脑疗法中所断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D病患的主要神经细胞功能产生薄弱影响。另外，研究工作的观察指标可以包含一个举足轻重的基本，来评核代谢性小肺水肿（中所间代谢产物精神上）的疗法新方法。

查看信源地址

编辑： neuro207